Zolgensma je lék, který se podává jednorázově. Jedná se o genovou léčbu, kdy se pomocí viru do těla pacienta dodá gen SMN, který u pacientů s SMA chybí nebo nefunguje tak jak má.
Zolgensma je velice drahý lék, o kterém se hodně mluvilo v roce 2019 a 2020 v souvislosti s veřejnými sbírkami na léčbu několika dětí se spinální svalovou atrofií. Účinnou složku přípravku nazýváme onasemnogen abeparvovek.
Na jaře letošního roku, v době nejpřísnějších opatření proti koronaviru, sledovala média příběh tří malých chlapců – Maxíka, Adámka a Olivera – postižených spinální.
Zolgensma stojí 2,1 milionu dolarů za jednorázovou léčbu. Důvodem, proč je Zolgensma tak drahá, je to, že to je cena, o které se Novartis rozhodl, že stojí za to, protože „dramaticky mění životy rodin postižených touto ničivou nemocí“ a…